다발성 경화증

요약 — 다발성 경화증에서는 성격이 전혀 다른 두 가지 줄기세포 연구가 진행되어 왔습니다. 하나는 간엽계 줄기세포를 정맥으로 투여하는 연구로, 이차 진행형 환자 10명을 대상으로 한 2a상 연구(2012)에서 시각 기능 지표의 변화가 보고되었습니다. 다른 하나는 항암제로 면역계를 억제한 뒤 본인의 조혈모세포로 다시 구성하는 자가 조혈모세포이식으로, 재발-완화형 환자 110명을 대상으로 한 무작위 연구(2019)에서 기존 약물치료를 계속한 군보다 장애 진행이 적었다고 보고되었습니다.

다발성 경화증이란

다발성 경화증은 면역계가 뇌, 척수, 시신경의 신경섬유를 감싸고 있는 수초(미엘린)를 공격해 신경 신호 전달에 문제가 생기는 자가면역 질환입니다. 시력 저하나 시야 이상, 팔다리의 감각 이상과 저림, 근력 저하, 균형 장애, 피로, 배뇨 문제 등 손상 부위에 따라 다양한 증상이 나타납니다. 주로 20~40대 젊은 성인에서 발병하며, 여성에서 더 흔합니다.

증상이 나타났다가 회복되기를 반복하는 재발-완화형이 가장 흔하고, 시간이 지나 재발 없이 장애가 서서히 진행하는 이차 진행형으로 바뀌는 경우가 있습니다. 처음부터 서서히 진행하는 일차 진행형도 있습니다. 비슷한 증상을 보이는 시신경척수염 범주 질환은 원인과 치료가 달라 정확한 진단이 중요합니다.

현재의 표준적인 치료

재발 시에는 고용량 스테로이드 등으로 염증을 가라앉히고, 장기적으로는 재발과 장애 진행을 줄이는 질병조절치료제를 사용합니다. 주사제, 먹는 약, 정맥 주사 항체 치료제 등 여러 종류가 있으며, 최근 20여 년 사이 효과가 높은 약물이 많이 개발되었습니다. 그러나 일부 환자는 여러 약물에도 재발이 계속되거나 장애가 진행되며, 진행형에 대한 치료 선택지는 여전히 제한적입니다.

접근 1: 간엽계 줄기세포

간엽계 줄기세포는 면역 반응을 조절하고 신경을 보호하는 물질을 분비하는 성질이 있어, 다발성 경화증의 염증을 줄이고 손상된 신경의 회복을 도울 수 있다는 가설로 연구되었습니다. 영국 케임브리지대학교 연구팀 등이 진행한 공개 표지 2a상 연구(2012)에서는 이차 진행형 다발성 경화증 환자 10명에게 본인의 골수에서 얻은 간엽계 줄기세포를 정맥으로 한 번 투여했습니다. 연구팀은 시신경을 평가 모델로 삼았는데, 투여 후 시력, 시각유발전위의 신호 전달 시간, 시신경 단면적 등 지표의 개선이 관찰되었다고 보고했습니다. 안전성에서도 큰 문제가 보고되지 않았습니다. 다만 대조군이 없는 개념 증명 연구였기 때문에, 이후 여러 나라에서 무작위 연구가 진행되었습니다.

접근 2: 자가 조혈모세포이식

이 치료는 손상된 신경을 재생하는 것이 아니라 면역계를 '재설정'하는 것이 목적입니다. 먼저 환자 본인의 조혈모세포를 채취해 두고, 항암제와 면역억제제로 수초를 공격하던 기존 면역세포를 강하게 억제한 뒤, 보관해 둔 조혈모세포를 다시 넣어 새로운 면역계가 만들어지도록 합니다.

미국 노스웨스턴대학교 연구팀 등이 진행한 국제 무작위 연구(2019)에서는 질병조절치료에도 재발이 계속된 재발-완화형 환자 110명을 자가 조혈모세포이식군과, 효과가 더 높은 다른 질병조절치료로 바꾼 군으로 나누어 비교했습니다. 그 결과 이식군에서 장애 진행을 경험한 환자가 뚜렷하게 적었고, 재발과 장애 점수에서도 이식군이 더 좋은 결과를 보였다고 보고되었습니다. 이 연구는 학술지 JAMA에 게재되었으며, 일부 국가의 진료 지침에서 특정 환자군에 대한 치료 선택지로 다루어지고 있습니다.

안전성에 관해 보고된 내용

간엽계 줄기세포의 정맥 투여는 연구에서 대체로 잘 견뎌졌습니다. 반면 자가 조혈모세포이식은 항암제를 사용하기 때문에 감염, 탈모, 불임 가능성 등 상당한 부작용과 드물지만 생명을 위협하는 합병증의 위험이 있습니다. 그래서 질환의 활동성이 높고 젊으며 장애가 아직 심하지 않은 환자 등 대상을 신중하게 선정하고, 경험이 많은 의료기관에서 시행해야 하는 치료로 평가됩니다.

확인할 점과 앞으로의 과제

같은 '줄기세포'라는 말이 쓰여도 간엽계 줄기세포 투여와 자가 조혈모세포이식은 원리, 위험, 근거 수준이 전혀 다릅니다. 간엽계 줄기세포는 무작위 연구로 효과를 확인하는 단계이고, 자가 조혈모세포이식은 특정 환자군에서 근거가 쌓이고 있는 단계입니다. 진행형 다발성 경화증에서 손상된 수초와 신경을 회복시키는 치료는 여전히 중요한 연구 과제입니다.

다발성 경화증 연구에서 결과를 측정하는 방법

다발성 경화증 연구에서 장애의 정도는 주로 확장 장애 상태 척도(EDSS)로 평가합니다. EDSS는 0점(정상 신경학적 검사)부터 10점까지 0.5점 단위로 나뉘며, 시각, 감각, 운동, 균형, 배뇨 등 신경 기능과 걷는 능력을 종합해 점수를 매깁니다. 연구에서는 EDSS 점수가 일정 이상 올라가 그 상태가 3개월이나 6개월 이상 유지되는 것을 '장애 진행'으로 정의하고, 이것이 일어나기까지의 기간을 비교합니다. 자가 조혈모세포이식 무작위 연구의 주요 평가지표도 이 장애 진행이었습니다.

이 밖에 1년 동안 재발한 횟수(연간 재발률), MRI에서 새로 생기거나 커진 병변과 조영 증강 병변의 수가 중요한 지표입니다. 최근에는 재발, 장애 진행, MRI상 새로운 병변이 모두 없는 상태를 '질병 활동성 없음(NEDA)'이라고 부르며 치료 목표로 삼기도 합니다. 간엽계 줄기세포 연구에서는 시신경을 모델로 시력, 시각유발전위, 망막과 시신경의 영상 지표처럼 신경 회복을 보다 직접적으로 반영하는 지표가 함께 쓰였습니다.

위 내용은 공개된 논문과 공공기관 자료에 보고된 결과를 요약한 것입니다. 대학·연구기관의 이름은 연구 출처를 밝히기 위한 것이며, 특정 의료기관의 소개나 추천이 아닙니다. 보고된 결과가 모든 사람에게 같은 효과를 의미하지는 않으며, 치료의 적합성은 담당 의료진이 판단합니다.

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