심장·간·당뇨

요약 — 심장·간·대사 분야는 줄기세포 연구가 2000년대 초부터 활발히 진행되어, 비교적 큰 규모의 무작위 연구가 여러 차례 이루어진 분야입니다. 일본에서는 야마구치대학이 간경변 환자에게 자가 골수 세포를 투여해 간 기능 지표의 개선을 보고했고(2006), 오사카대학을 중심으로 심장 재생의료 연구가 이어져 왔습니다. 급성 심근경색에서는 독일 등의 무작위 연구(2006)가 좌심실 박출률의 개선을 보고했고, 제1형 당뇨병에서는 줄기세포로 만든 췌도 세포를 이식받은 환자 다수가 인슐린 주사 없이 지내게 되었다는 결과가 2025년 보고되었습니다. 동시에 대규모 연구에서 주요 평가지표를 충족하지 못한 사례도 있어, 이 분야는 연구 설계에 따라 결과가 달라지는 과정을 잘 보여 줍니다.

이 분야에서 다루는 질환

이 분야에는 심부전, 심근경색, 간경변, 당뇨병이 포함됩니다. 심장, 간, 췌장은 생명 유지에 꼭 필요한 장기이며, 손상되면 기능이 점차 떨어져 장기 이식 외에는 근본적인 회복 방법이 마땅치 않은 경우가 많습니다. 반면 표준 치료가 크게 발전해 온 분야이기도 해서, 새로운 치료가 기존 치료 위에 어떤 추가 이익을 주는지를 확인하는 것이 중요합니다.

연구되는 세포와 접근 방식

• 골수 세포·간엽계 줄기세포의 간접 작용 — 심근경색, 심부전, 간경변에서는 골수 단핵세포나 간엽계 줄기세포를 관상동맥, 심장 벽, 정맥 등으로 투여해, 세포가 분비하는 물질이 염증을 줄이고 혈관 신생을 도우며 섬유화(흉터)를 억제하는 작용을 살펴봅니다.
• 세포를 직접 만들어 보충 — 당뇨병에서는 ES세포나 iPS세포로 인슐린을 만드는 췌도 세포를, 심장에서는 iPS세포로 심장 근육세포를 만들어 이식하는 연구가 진행되고 있습니다.
• 면역계 재설정 — 제1형 당뇨병 초기에는 자가 조혈모세포이식으로 췌장을 공격하는 면역 반응을 멈추려는 연구도 있었습니다.

질환별 주요 연구 성과

• 심근경색 — 무작위 이중맹검 연구 REPAIR-AMI(2006)에서 골수 유래 세포를 관상동맥으로 투여한 군의 좌심실 박출률 개선 폭이 더 컸고, 1년 시점의 주요 사건이 적었다고 보고되었습니다. 사망률을 확인하려던 BAMI 연구(2020)는 계획한 규모에 이르지 못해 차이를 확인하지 못했습니다.
• 심부전 — POSEIDON(2012, 30명)은 자가·동종 간엽계 줄기세포 모두에서 심근 흉터 크기 감소를 보고했고, 500명 이상의 DREAM-HF(2023)는 주요 평가지표를 충족하지 못했지만 일부 이차 평가지표의 결과를 보고했습니다.
• 간경변 — 야마구치대학 연구(2006, 9명)에서 자가 골수 세포 투여 후 혈청 알부민과 차일드-퓨 점수의 개선이 보고되었습니다. 영국의 무작위 2상 REALISTIC(2018)은 다른 방식의 줄기세포 투여에서 MELD 점수 개선을 확인하지 못했습니다.
• 당뇨병 — 브라질 연구팀(2007)은 새로 진단된 제1형 당뇨병 환자 대부분이 자가 조혈모세포이식 후 일정 기간 인슐린 없이 지냈다고 보고했습니다. 2025년에는 줄기세포 유래 췌도 세포 이식 후 다수의 참가자가 1년 시점에 인슐린 주사 없이 지냈다는 결과가 학술지 NEJM에 보고되었습니다. 일본에서도 교토대학 의학부 부속병원을 중심으로 iPS세포 유래 췌도 세포 연구가 진행되고 있습니다.

이 분야의 연구를 이해하기 위한 배경

심장과 간 분야에서는 초기 소규모 연구의 긍정적인 결과가 대규모 무작위 연구에서 같은 크기로 확인되지 않은 사례가 여러 번 있었습니다. 또 박출률이나 알부민 같은 중간 지표의 개선이 사망률이나 입원 같은 최종 결과로 이어지는지는 별도로 확인해야 합니다. 이 분야의 연구는 '어떤 지표로, 어떤 대조군과 비교했는가'를 함께 보는 것이 특히 중요합니다.

세부 질환 페이지

아래 세부 항목에서 심부전, 심근경색, 간경변, 당뇨병 각각의 개요, 표준 치료, 연구 방식, 보고된 성과, 평가 방법을 자세히 확인할 수 있습니다.

자주 묻는 질문

Q. 심장이나 간 질환에 승인된 줄기세포 제품이 있나요?
현재 심부전, 심근경색, 간경변을 대상으로 승인된 간엽계 줄기세포 제품은 없습니다. 일본에서는 2015년 중증 심부전을 대상으로 환자 본인의 골격근 아세포로 만든 시트가 조건·기한부 승인을 받았는데, 이는 줄기세포가 아닌 근육 세포를 사용한 제품입니다.

Q. 일본에서는 어떤 연구가 진행되고 있나요?
야마구치대학은 간경변의 자가 골수 세포 투여 연구에서 배양 간엽계 줄기세포와 동종 세포를 사용하는 방향으로 연구를 이어가고 있고, 오사카대학은 iPS세포로 만든 심장 근육세포 시트의 임상연구를, 교토대학 의학부 부속병원은 iPS세포 유래 췌도 세포의 임상연구를 진행해 왔습니다.

Q. 제1형 당뇨병은 줄기세포로 인슐린 주사를 끊을 수 있나요?
2025년 보고된 임상시험에서 다수의 참가자가 1년 시점에 인슐린 주사 없이 지냈지만, 면역억제제를 계속 복용해야 하며 장기 결과는 아직 확인 중입니다. 승인된 치료는 아닙니다.

Q. 연구마다 결과가 다른 이유는 무엇인가요?
세포의 종류와 투여 경로, 대상 환자, 평가지표, 대조군의 유무가 서로 다르기 때문입니다. 세부 페이지에서 각 연구의 설계를 함께 소개합니다.

임상시험 정보를 찾아보는 방법

진행 중이거나 완료된 임상시험은 공개 등록 사이트에서 확인할 수 있습니다. 미국 국립의학도서관이 운영하는 ClinicalTrials.gov와 일본 후생노동성이 운영하는 jRCT에는 각 연구의 목적, 대상 환자의 조건, 투여 방법, 평가지표, 실시 기관, 진행 상황이 공개됩니다. 연구 결과는 이후 학술지 논문으로 발표되며, 이 페이지 아래의 참고 문헌 링크로 원문 정보를 확인할 수 있습니다. 공개 등록되지 않은 시술은 연구 설계와 결과를 외부에서 검증하기 어렵다는 점도 함께 알아 두면 좋습니다.

위 내용은 공개된 논문과 공공기관 자료에 보고된 결과를 요약한 것입니다. 대학·연구기관의 이름은 연구 출처를 밝히기 위한 것이며, 특정 의료기관의 소개나 추천이 아닙니다. 보고된 결과가 모든 사람에게 같은 효과를 의미하지는 않으며, 치료의 적합성은 담당 의료진이 판단합니다.