제도·기타 (크론병·통증 등)

요약 — 이 분야는 일본의 재생의료 제도와, 크론병·만성 통증·우울증·암 치료 부작용 등 다른 분야에 속하지 않는 질환의 줄기세포 연구를 함께 다룹니다. 일본은 2014년 재생의료법을 시행하고, 급성 이식편대숙주병(GVHD, 2015), 척수손상(2018) 등을 대상으로 한 줄기세포 제품을 승인해 왔습니다. 크론병에 동반된 복잡성 항문 주위 누공에서는 동종 지방 유래 간엽계 줄기세포의 무작위 이중맹검 3상 연구(2016)가 관해율의 차이를 보고해 유럽과 일본에서 제품 승인으로 이어졌습니다. GVHD는 줄기세포 연구가 가장 앞서 있는 분야 중 하나로, 일본과 미국에서 각각 제품이 승인되었습니다.

일본 재생의료 제도의 개요

일본에서 세포를 사용하는 의료는 두 가지 제도로 관리됩니다. 의료기관이 세포를 채취·가공해 제공하는 재생의료는 2014년 11월 시행된 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」(재생의료법)에 따라 위험도별로 제1종·제2종·제3종으로 나뉘며, 의료기관은 위원회의 심사를 거친 제공계획을 후생노동성에 제출해야 합니다. 간엽계 줄기세포를 사용하는 의료는 일반적으로 제2종입니다. 기업이 제조·판매하는 재생의료 등 제품은 의약품의료기기법에 따라 승인되며, 유효성이 추정되는 단계에서 시판을 허용하는 조건·기한부 승인 제도도 있습니다. 제공계획을 제출했다는 것은 절차를 밟았다는 의미이고, 효과가 국가에 의해 인정되었다는 뜻은 아닙니다.

이 분야에서 다루는 질환과 주요 연구 성과

• 크론병 — 기존 치료에 반응하지 않은 복잡성 항문 주위 누공 환자 200여 명을 대상으로 한 무작위 이중맹검 3상 연구(2016)에서, 동종 지방 유래 간엽계 줄기세포를 누공 주변에 주사한 군의 24주 복합 관해 비율이 약 절반으로 대조군(약 3분의 1)보다 높았다고 보고되었습니다. 이 제품은 2018년 유럽연합, 2021년 일본에서 승인되었으며, 이후 후속 국제 3상 연구는 주요 평가지표를 충족하지 못했다고 제조사가 발표했습니다.
• 암 치료의 부작용 — 스테로이드에 반응하지 않는 중증 급성 GVHD 환자 55명을 대상으로 한 유럽 다기관 2상 연구(2008)에서 간엽계 줄기세포 투여 후 상당수 환자의 완전 반응이 보고되었습니다. 일본에서는 2015년, 미국에서는 2024년 소아를 대상으로 간엽계 줄기세포 제품이 승인되었습니다. 두경부암 방사선 치료 후 구강건조증에서도 무작위 위약 대조 연구(2018)가 침 분비량의 개선을 보고했습니다.
• 만성 통증 — 디스크 퇴행성 요통 환자 100명을 대상으로 동종 간엽계 전구세포를 디스크에 주사한 무작위 연구(2021)가 36개월 결과를 보고했습니다.
• 우울증 — 염증과 우울증의 관련성에 바탕을 둔 연구가 있지만, 주로 동물 연구와 가설 단계입니다.

이 분야의 연구를 이해하기 위한 배경

같은 '줄기세포 치료'라도 국소 주사인지 정맥 투여인지, 승인된 제품인지 연구 단계인지, 어떤 상태를 대상으로 했는지에 따라 근거 수준이 크게 다릅니다. 예를 들어 크론병의 결과는 항문 주위 누공이라는 특정 상태에 대한 것이며, GVHD의 결과는 암 자체가 아니라 조혈모세포이식의 합병증에 대한 것입니다. 학술지 Nature의 기고(2018)와 국제줄기세포학회(ISSCR) 지침은 이러한 구분 없이 근거가 확인되지 않은 시술이 판매되는 문제를 지적합니다.

세부 항목 페이지

아래 세부 항목에서 일본 재생의료 제도, 크론병, 만성 통증, 우울증, 암 치료의 부작용 각각에 대한 자세한 정보를 확인할 수 있습니다.

자주 묻는 질문

Q. 일본에서 승인된 줄기세포 제품은 무엇이 있나요?
대표적으로 급성 이식편대숙주병(GVHD)을 대상으로 한 동종 간엽계 줄기세포 제품(2015), 척수손상을 대상으로 한 자가 골수 유래 간엽계 줄기세포 제품(2018, 조건·기한부), 크론병의 복잡성 항문 주위 누공을 대상으로 한 동종 지방 유래 간엽계 줄기세포 제품(2021)이 있습니다. 자세한 목록은 '일본 재생의료 제도' 페이지에서 확인할 수 있습니다.

Q. 재생의료법의 '제2종'이라는 것은 어떤 의미인가요?
간엽계 줄기세포 같은 체성 줄기세포를 사용하는 의료가 해당하는 중위험 분류입니다. 특정인정재생의료등위원회의 심사를 거쳐 제공계획을 후생노동성에 제출해야 하며, 이는 안전 관리를 위한 절차입니다.

Q. 줄기세포로 암을 치료할 수 있나요?
이 분야에서 다루는 연구는 암 자체가 아니라 암 치료의 부작용, 특히 조혈모세포이식 후의 GVHD와 방사선 치료 후의 구강건조증에 관한 것입니다. 혈액암의 조혈모세포이식은 별도의 확립된 치료입니다.

Q. 공개된 정보는 어디서 볼 수 있나요?
법령은 e-Gov, 제도와 위원회 정보는 후생노동성, 연구 등록은 jRCT, 승인 제품의 심사 자료는 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 확인할 수 있습니다.

임상시험 정보를 찾아보는 방법

진행 중이거나 완료된 임상시험은 공개 등록 사이트에서 확인할 수 있습니다. 미국 국립의학도서관이 운영하는 ClinicalTrials.gov와 일본 후생노동성이 운영하는 jRCT에는 각 연구의 목적, 대상 환자의 조건, 투여 방법, 평가지표, 실시 기관, 진행 상황이 공개됩니다. 연구 결과는 이후 학술지 논문으로 발표되며, 이 페이지 아래의 참고 문헌 링크로 원문 정보를 확인할 수 있습니다. 공개 등록되지 않은 시술은 연구 설계와 결과를 외부에서 검증하기 어렵다는 점도 함께 알아 두면 좋습니다.

위 내용은 공개된 논문과 공공기관 자료에 보고된 결과를 요약한 것입니다. 대학·연구기관의 이름은 연구 출처를 밝히기 위한 것이며, 특정 의료기관의 소개나 추천이 아닙니다. 보고된 결과가 모든 사람에게 같은 효과를 의미하지는 않으며, 치료의 적합성은 담당 의료진이 판단합니다.