뇌손상 골수 줄기세포 아쿠고 — 일본 보험 적용·판매 시작과 외상성 뇌손상 임상 결과

요약 — 뇌손상 골수 줄기세포 치료가 일본에서 실제 진료 단계에 들어섰습니다. 산바이오(SanBio)가 개발한 재생의료 등 제품 '아쿠고 뇌내 이식용 주사(일본명 アクーゴ, 일반명 반데피템셀)'가 2026년 5월 20일 공적 의료보험 약가 목록에 올랐고, 다음 날인 5월 21일 판매가 시작되었습니다. 건강한 기증자의 골수에서 얻은 간엽계 줄기세포를 가공한 이 세포는 교통사고나 낙상으로 생긴 외상성 뇌손상의 만성기 운동 마비를 대상으로 합니다. 같은 6월에는 미국 텍사스대학교 휴스턴 보건과학센터(UTHealth Houston) 연구팀이 만성 외상성 뇌손상 환자 24명에게 자가 지방 유래 줄기세포를 정맥으로 넣은 임상 결과를 학술지 'Brain'에 발표했습니다. 두 소식의 내용과 의미를 정리합니다.

외상성 뇌손상 후 남는 운동 마비

외상성 뇌손상(traumatic brain injury, TBI, 일본어 外傷性脳損傷)은 교통사고, 추락, 스포츠 사고처럼 머리에 강한 충격이 가해져 뇌 조직이 다치는 상태입니다. 급성기를 넘긴 뒤에도 팔다리의 힘이 약해지거나 움직임이 둔해지는 운동 마비가 오래 남는 경우가 많습니다. 산바이오 발표에 따르면 미국에서는 입원했던 외상성 뇌손상 생존자의 약 43%가 오래 이어지는 운동 장애를 겪는 것으로 추정됩니다. 일본 경제지 도요게이자이(2026년 8월 13일)는 일본의 만성기 환자를 약 6만 명, 그 가운데 장애가 남은 환자를 약 1만 2천 명으로 소개했습니다.

지금의 표준적인 관리는 물리치료와 작업치료를 중심으로 한 재활입니다. 다친 지 반년쯤 지나 회복이 거의 멈춘 만성기에는 약물이나 재활만으로 기능을 더 끌어올리기 어려운 경우가 적지 않습니다. 그래서 손상된 신경 조직 주변의 회복 환경을 다시 만들어 주는 세포 치료에 관심이 모여 왔습니다. 뇌졸중을 대상으로 한 골수 줄기세포 연구는 뇌경색·뇌졸중 줄기세포 연구 페이지에서 함께 볼 수 있습니다.

일본 아쿠고, 뇌손상 골수 줄기세포 제품의 첫 판매

아쿠고는 건강한 성인 기증자의 골수액에서 얻은 간엽계 줄기세포(MSC)를 배양한 뒤, 신경 재생을 돕는 성질을 높이기 위해 사람 Notch-1 세포 내 영역 유전자를 넣어 만든 세포 제품입니다. 회사는 이 세포가 FGF-2 같은 성장 인자를 내보내 신경세포의 성장과 분화를 도울 것으로 설명합니다. 성인 기준 투여량은 살아 있는 세포 500만 개(300μL)이며, 두개골에 작은 구멍 하나를 내고 정위 수술로 손상 부위 주변 세 경로에 나누어 넣습니다.

일본 후생노동성은 2024년 7월 31일 아쿠고에 조건부·기한부 승인을 내주었습니다. 이후 시험에 쓰인 제품과 상업 생산품의 품질이 같은지 확인하는 추가 자료를 회사가 제출했고, 2025년 12월 일부 변경 승인을 받아 출하 준비를 마쳤습니다. 2026년 5월 13일 중앙사회보험의료협의회가 약가 7,271만 6,528엔을 승인했고, 5월 20일 보험 약가 목록에 올라 5월 21일부터 판매되었습니다. 회사는 임상시험에 참여했던 병원부터 차례로 공급을 넓히며, 첫 출하는 2026년 8월에서 2027년 1월 사이로 예정했습니다.

대상 환자의 조건도 정해져 있습니다. 다친 지 6개월 이상 지나 운동 장애가 굳어진 상태이고, MRI에서 손상 부위가 확인되며, 증상이 중등도 이상인 환자입니다. 일본 약사일보(2026년 5월 25일)에 따르면 MRI 평가, 이식 수술, 이식 뒤 재활을 맡는 시설이 함께 움직이는 진료 체계가 꾸려지고 있습니다.

국제 2상 시험에서 확인된 운동 기능 개선

승인의 근거가 된 것은 미국, 일본, 우크라이나에서 진행된 국제 2상 시험(TBI-01)입니다. 이 시험은 환자를 무작위로 나누고, 환자와 평가자 모두 어느 군인지 모르게 한 이중맹검 설계였으며, 대조군은 실제 세포를 넣지 않는 모의 수술을 받았습니다. 2026년 5월 21일 산바이오 발표 자료에 실린 결과를 보면, 24주째 팔다리 운동 기능을 재는 FMMS 점수가 세포군(46명)에서 평균 8.3점(표준편차 10.6) 올랐고, 모의 수술군(15명)에서는 2.3점(표준편차 4.7) 올랐습니다. 두 군의 차이는 통계적으로 의미가 있었습니다(p=0.0401).

이 결과는 다친 지 오래되어 회복이 멈춘 것으로 여겨지던 시기에도 운동 기능이 더 좋아질 여지가 있음을 보여 줍니다. 조건부·기한부 승인은 정해진 기간 안에 실제 진료 자료로 효과를 다시 확인하는 제도입니다. 아쿠고는 승인 뒤 조사에서 42명(아쿠고 28명, 대조 14명)을 모아 본승인을 위한 자료를 쌓을 계획이며, 수술 시설 5에서 7곳과 재활 시설 10에서 21곳이 참여할 예정입니다. 같은 제도로 척수손상 분야에서 본승인 절차를 밟은 사례는 척수손상 골수 줄기세포 스테미랙 글에 정리했습니다.

미국 연구 — 자가 지방 줄기세포 정맥 투여 24명

미국에서는 수술 없이 정맥으로 세포를 넣는 방식의 연구 결과도 나왔습니다. UTHealth Houston의 찰스 콕스(Charles S. Cox, Jr.) 교수 연구팀은 다친 지 6개월 이상 지난 성인 24명에게 본인의 지방 조직에서 얻은 간엽계 줄기세포(HB-adMSC) 2억 개를 14일 간격으로 세 번, 6주에 걸쳐 정맥으로 넣었습니다. 1상·2a상 단계의 공개 시험이며, 마지막 투여 뒤 1년 동안 경과를 살폈습니다. 결과는 2026년 6월 신경과학 학술지 'Brain'에 실렸고, 세포를 공급한 호프 바이오사이언스가 6월 23일 내용을 발표했습니다.

연구팀은 PET 영상에서 우울, 피로, 통증과 관련된 뇌 영역의 면역세포 밀도가 줄어든 것을 확인했습니다. 같은 시기에 우울, 피로, 통증 지표가 좋아졌고, MRI에서 뇌 미세 구조의 상태를 나타내는 지표도 개선되었습니다. 치료와 관련된 심각한 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 콕스 교수는 이번 결과가 더 큰 대조 시험으로 나아갈 근거가 된다고 밝혔고, 18세에서 55세 환자 51명을 대상으로 한 이중맹검 위약 대조 2상 시험이 준비되고 있습니다.

뇌손상 골수 줄기세포 연구의 단계와 과제

두 연구는 서로 다른 길을 보여 줍니다. 아쿠고는 기증자 골수 줄기세포를 뇌 안의 손상 부위 가까이에 직접 넣는 방식으로, 대조군을 둔 2상 시험에서 운동 기능 개선을 보고한 뒤 일본에서 승인과 보험 적용까지 이어졌습니다. 미국 연구는 환자 본인의 지방 줄기세포를 정맥으로 넣는 방식으로, 대조군이 없는 초기 시험에서 뇌 염증 지표와 정서·통증 증상의 개선을 보고했습니다. 앞으로는 일본의 승인 뒤 조사와 미국의 위약 대조 시험이 더 많은 환자에서 이 결과를 확인하게 됩니다.

산바이오는 미국 식품의약국(FDA)과 만성 외상성 뇌손상 3상 시험의 설계에 합의했고, 만성 뇌경색도 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 임상시험 상담을 시작할 계획이라고 밝혔습니다. 뇌경색 환자에게 골수 줄기세포를 정맥으로 넣은 일본 연구는 뇌경색 골수 줄기세포 정맥 투여 글에서 볼 수 있습니다.

일본 제도에서 아쿠고의 위치

일본에서 줄기세포를 쓰는 의료는 두 갈래로 관리됩니다. 아쿠고처럼 의약품의료기기법에 따라 승인받은 '재생의료 등 제품'은 보험 진료로 쓰이고, 병원이 자체 계획으로 시행하는 세포 치료는 재생의료법에 따라 위원회 심사와 후생노동성 제출을 거칩니다. 아쿠고는 앞의 경우로, 정해진 요건을 갖춘 시설에서 수술과 재활이 함께 이루어집니다. 두 제도의 흐름은 일본 재생의료 연표 글에 정리했습니다.

자주 묻는 질문

뇌손상 골수 줄기세포 치료는 어떤 환자가 대상인가요?

일본에서 승인된 아쿠고는 외상성 뇌손상으로 생긴 만성기 운동 마비가 대상입니다. 다친 지 6개월 이상 지나 증상이 굳어졌고, MRI에서 손상 부위가 보이며, 증상이 중등도 이상인 환자가 기준입니다. 실제 적합 여부는 환자를 직접 본 담당 의료진이 판단합니다.

아쿠고는 어떻게 투여하나요?

두개골에 작은 구멍 하나를 내고, 정위 수술로 손상 부위 주변 세 곳에 세포액을 나누어 넣습니다. 이식 뒤에는 재활을 이어 가며 운동 기능의 변화를 살핍니다.

뇌졸중에도 같은 줄기세포가 쓰이나요?

아쿠고의 승인 대상은 외상성 뇌손상입니다. 산바이오는 만성 뇌경색을 대상으로 한 임상시험을 준비하고 있으며, 일본에서는 다른 골수 줄기세포 제품을 이용한 뇌경색 연구도 이어지고 있습니다.

정리

2026년 5월 일본에서 판매가 시작된 아쿠고는 외상성 뇌손상을 대상으로 일본에서 판매되는 첫 재생의료 등 제품이며, 뇌손상 골수 줄기세포 치료가 보험 진료 안으로 들어왔다는 의미가 있습니다. 국제 2상 시험에서 세포군의 운동 기능 점수가 모의 수술군보다 더 크게 좋아졌고, 미국에서는 자가 지방 줄기세포 정맥 투여 연구가 뇌 염증 지표와 증상의 개선을 보고했습니다. 두 연구 모두 더 많은 환자를 대상으로 한 확인 연구가 이어지고 있습니다. 치료의 적합성과 위험은 담당 의료진이 판단합니다.

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