척수손상 골수 줄기세포 스테미랙, 일본 첫 본승인 승인 — iPS세포 4년 추적 결과까지

요약 — 척수손상 골수 줄기세포 치료가 일본에서 중요한 고비를 넘었습니다. 환자 자신의 골수에서 배양한 간엽계 줄기세포 제품 '스테미랙 주(ステミラック注, Stemirac)'에 대해 일본 후생노동성 약사심의회 부회가 2026년 10월 15일 '본승인(정식 승인)'을 승인했습니다. 2018년 조건 및 기한부 승인을 받은 재생의료 등 제품이 본승인으로 넘어가는 첫 사례입니다. 같은 해 7월에는 게이오기주쿠대학 연구진이 iPS세포 유래 신경 전구세포를 척수손상 환자에게 이식한 1상 연구의 최장 4년 추적 결과를 국제 학술지 네이처 메디신(Nature Medicine)에 발표했습니다. 이 글은 최근 6개월 사이에 나온 일본 발표를 바탕으로 두 연구의 내용과 의미를 정리합니다.

척수손상과 지금의 표준 치료

척수손상(spinal cord injury, 일본어 脊髄損傷)은 교통사고·추락·스포츠 사고 등으로 척수가 손상되어 손상 부위 아래의 운동·감각·자율신경 기능에 장애가 생기는 상태입니다. 특히 목 부위의 경수 손상은 팔과 다리 모두에 영향을 줄 수 있습니다. 중증도는 흔히 ASIA 장애 척도(AIS)로 나타내며, A는 손상 부위 아래로 운동·감각 기능이 남지 않은 완전 손상, B~D는 기능이 일부 남은 불완전 손상, E는 정상입니다. 표준 치료는 수술로 척추를 안정시키고 압박을 줄이는 것, 합병증 관리, 그리고 꾸준한 재활입니다. 이미 손상된 신경 조직 자체를 되살리는 치료는 오랫동안 연구 과제로 남아 있었기 때문에, 줄기세포를 이용한 재생의료에 큰 관심이 모였습니다. 질환 전반의 연구 흐름은 척수손상 줄기세포 정보 페이지에서 볼 수 있습니다.

척수손상 골수 줄기세포 제품 스테미랙 — 일본 본승인 승인

일본 의약 전문지 약사일보와 일간약업(2026년 10월 15~19일 보도)에 따르면, 약사심의회 재생의료 등 제품·생물유래기술부회는 니프로(Nipro)가 삿포로의과대학과 함께 개발한 스테미랙 주의 본승인을 승인했습니다. 후생노동성은 약 1개월 뒤를 목표로 정식 승인할 예정입니다. 스테미랙은 환자 본인의 골수액에서 간엽계 줄기세포(MSC)를 배양해 정맥 점적으로 투여하는 제품으로, 대상은 AIS A~C의 외상성 척수손상 환자이며 효능은 '척수손상에 따른 신경 증상 및 기능 장애의 개선'입니다. 2018년 12월 7년 기한의 조건 및 기한부 승인을 받았고, 니프로는 2025년 11월 본승인을 신청했습니다. 우에노 겐이치로 후생노동상은 10월 16일 기자회견에서 이 제품을 새로운 길을 연 제품이라는 취지로 높이 평가했습니다.

사용성적 비교조사의 결과

본승인의 근거가 된 것은 시판 후 사용성적 비교조사입니다. 약사일보 보도에 따르면 제품군 206명, 대조군 263명이 등록되었고, 주요 평가 분석 대상은 제품군 73명, 대조군 66명이었습니다. 비맹검 비교 방식이며, 손상 후 6~8주 시점의 AIS 등급으로 두 코호트로 나누어 손상 후 6개월(또는 재활 병원 퇴원 시)까지 관찰했습니다. AIS A로 시작한 코호트 1에서는 AIS가 2단계 이상 좋아진 비율이 제품군 42.1%, 대조군 3.8%였습니다. AIS B 또는 C였던 코호트 2에서는 1단계 이상 좋아진 비율이 제품군 59.3%, 대조군 25.0%였습니다. 두 코호트 모두 통계적으로 의미 있는 차이가 보고되었고, 약 7년간의 시판 후 자료를 포함한 안전성 평가에서 새로운 우려는 확인되지 않았습니다.

보도에 따르면 제품군은 대조군보다 재활 시행량이 많았으며, 후생노동성은 환자 배경 등을 고려한 분석을 거쳐 유효성이 확인되었다는 견해를 밝혔습니다. 부회에서는 실제 진료에서 세포의 작용과 재활의 작용을 나누어 보기 어렵다는 의견이 나와, 재활 관련 자료 수집을 승인 조건에 더하는 방향으로 검토하고 있습니다. 본승인 뒤 7년간의 재심사 기간에는 등록이 300명에 이를 때까지 투여한 모든 환자를 대상으로 사용성적 조사를 이어 갑니다. 현재 가격은 1회분 1,523만 4,750엔이며, 본승인에 따른 가격 검토는 중앙사회보험의료협의회에서 논의될 전망입니다. 같은 방식의 골수 줄기세포 정맥 투여는 뇌경색에서도 연구되어 왔으며, 뇌경색 골수 줄기세포 정맥 투여 글에서 소개했습니다.

적응 확대를 위한 임상시험도 진행 중

홋카이도신문(2026년 7월 10일)은 니프로가 스테미랙과 같은 성분의 시험약으로 근위축성 측삭경화증(ALS) 적응 확대를 위한 기업 임상시험을 일본 전국 22개 시설에서 진행하고 있다고 전했습니다. 척수손상에서는 1회 투여하지만 ALS 시험에서는 여러 차례 투여하며, 삿포로의과대학 부속병원에서는 2026년 4월 참가 환자에게 두 번째 투여가 이루어졌습니다.

iPS세포로 넓어지는 척수손상 줄기세포 연구 — 게이오대 4년 추적

게이오기주쿠대학 재생의료리서치센터의 오카노 히데유키 교수와 의학부 정형외과 나카무라 마사야 교수 연구진은 2026년 7월 21일(영국 서머타임 기준) 네이처 메디신 온라인판에 아급성기 척수손상 1상 연구 결과를 발표했습니다. 사람의 손상된 척수에 iPS세포 유래 신경 줄기·전구세포를 이식한 세계 첫 임상 연구입니다. 대상은 손상 후 14~28일의 아급성기에 있는 완전 경수 손상(AIS A) 환자 4명이었고, 이식 뒤 2~4년 동안 경과를 관찰했습니다.

연구진의 발표에 따르면 기형종을 포함한 종양 형성이나 이식 세포로 인한 중대한 이상 반응은 나타나지 않아, 주요 목표였던 안전성 기준을 충족했습니다. 탐색적 평가에서는 4명 중 2명이 완전 마비(AIS A)에서 C 또는 D로 회복했습니다. 52주 시점의 국제 척수손상 신경학적 평가(ISNCSCI) 운동 점수는 중앙값 13점 좋아져, 과거 환자 52명의 자료(역사적 대조군, 7점 개선)보다 큰 폭이었고, 일상생활 자립도(SCIM III)도 향상되었습니다. 연구진은 환자 수를 늘린 위약 대조 이중맹검 시험으로 효과를 확인하고, 재활이나 신경영양인자와 함께 쓰는 복합 치료로 발전시키겠다는 계획을 밝혔습니다.

연구 단계와 결과를 읽는 방법

두 연구는 단계가 다릅니다. 스테미랙은 일본에서 이미 실제 진료에 쓰여 온 승인 제품이며, 이번에 시판 후 비교조사 자료로 정식 승인 단계에 들어섰습니다. 게이오대의 iPS세포 연구는 4명을 대상으로 한 1상 연구로, 다음 단계의 대조 시험이 준비되고 있습니다. 1상 연구의 효과 수치는 과거 자료와의 비교이고, 스테미랙 조사는 비맹검 방식이어서 재활 같은 다른 요인을 함께 고려해 읽는 것이 좋습니다. '개선이 보고되었다'는 것과 모든 환자에게 같은 효과가 '입증되었다'는 것은 구분해야 합니다. 일본의 조건 및 기한부 승인 제도는 일본 재생의료 연표 글에서, 척수손상 승인 제품과 무릎 관절 재생의료의 제도 차이는 척수손상·무릎 줄기세포 일본 글에서 설명했습니다.

자주 묻는 질문

척수손상 골수 줄기세포 치료는 어떤 환자가 대상인가요?

승인된 기준으로 스테미랙의 대상은 AIS A~C의 외상성 척수손상 환자입니다. 환자 자신의 골수를 채취해 세포를 배양하기 때문에 투여 시기와 세포 준비 일정이 함께 고려됩니다. 구체적인 조건과 개인에게 맞는지는 담당 의료진이 판단합니다.

본승인이 되면 무엇이 달라지나요?

조건 및 기한부 승인은 유효성을 '추정'한 단계의 승인이고, 본승인은 시판 후 자료로 유효성과 안전성을 다시 확인받은 단계입니다. 스테미랙은 이 제도에서 본승인으로 넘어가는 첫 제품이어서, 다른 재생의료 등 제품의 앞길을 보여 주는 사례로 주목받고 있습니다. 가격 등 세부 사항은 정식 승인 뒤 중앙사회보험의료협의회에서 논의됩니다.

iPS세포 치료와 골수 줄기세포 치료는 무엇이 다른가요?

스테미랙은 자기 골수에서 얻은 간엽계 줄기세포를 정맥으로 투여해 손상 부위의 염증 조절과 신경 보호를 기대하는 방식입니다. 게이오대 연구는 iPS세포에서 만든 신경 전구세포를 손상된 척수에 직접 이식해 신경 조직을 보충하는 것을 목표로 합니다. 세포의 종류, 투여 경로, 연구 단계가 서로 다릅니다.

정리

척수손상 골수 줄기세포 제품 스테미랙은 시판 후 비교조사에서 AIS 등급이 좋아진 환자 비율이 대조군보다 높게 보고되어 일본에서 본승인을 앞두고 있고, iPS세포 유래 신경 전구세포 이식은 최장 4년의 안전성 자료와 함께 다음 단계 시험을 준비하고 있습니다. 재활과 함께하는 재생의료의 선택지가 일본에서 조금씩 넓어지고 있습니다. 치료의 적합성과 위험은 담당 의료진이 판단하며, 정식 승인과 새로운 결과가 발표되면 원 자료를 기준으로 다시 정리하겠습니다.

위 내용은 공개된 보도·대학 발표·학술지 논문을 요약한 것입니다. 기업·대학·의료기관의 이름은 연구 출처를 밝히기 위한 것이며, 특정 의료기관의 소개나 추천이 아닙니다. 치료의 적합성은 담당 의료진이 판단합니다.

척수손상·무릎관절 →