아래 내용은 연구 결과를 소개하는 일반 정보입니다. 연구에서 보고된 결과가 개인에게 같은 효과를 의미하지 않으며, 대부분 소규모·초기 단계 연구입니다.
요약 — 당뇨병 분야의 줄기세포 연구는 주로 제1형 당뇨병을 대상으로, 두 가지 방향으로 진행되어 왔습니다. 하나는 면역억제 후 자가 조혈모세포를 이식해 췌장을 공격하는 면역 반응을 멈추려는 연구로, 브라질 연구팀(2007)이 새로 진단된 환자 상당수가 일정 기간 인슐린 주사 없이 지냈다고 보고했습니다. 다른 하나는 줄기세포로 인슐린을 만드는 췌도 세포를 만들어 이식하는 연구로, 2025년 학술지 NEJM에 줄기세포 유래 췌도 세포 이식 후 다수의 참가자가 인슐린 주사 없이 지내게 되었다는 결과가 보고되었습니다. 일본에서도 교토대학 의학부 부속병원을 중심으로 iPS세포 유래 췌도 세포 연구가 진행되고 있습니다.
당뇨병의 종류
당뇨병은 혈당을 낮추는 호르몬인 인슐린이 부족하거나 제대로 작용하지 않아 혈당이 높게 유지되는 질환입니다. 제1형 당뇨병은 면역계가 췌장의 랑게르한스섬(췌도)에 있는 인슐린 분비 세포(베타세포)를 공격해 파괴하는 자가면역 질환으로, 인슐린이 거의 만들어지지 않아 평생 인슐린 주사나 펌프가 필요합니다. 주로 소아·청소년기에 발병하지만 성인에서도 발병합니다. 제2형 당뇨병은 당뇨병의 대부분을 차지하며, 인슐린이 잘 작용하지 않는 상태(인슐린 저항성)와 인슐린 분비 감소가 함께 진행합니다.
높은 혈당이 오래 지속되면 눈(망막병증), 콩팥(신장병증), 신경(신경병증), 심장과 뇌혈관에 합병증이 생길 수 있습니다. 제1형 당뇨병에서는 혈당이 크게 오르내리고, 저혈당이 반복되는 것도 중요한 문제입니다.
현재의 표준적인 치료
제1형 당뇨병에서는 인슐린 치료가 필수이며, 최근에는 연속혈당측정기와 인슐린 펌프를 연동한 자동 인슐린 주입 시스템이 혈당 조절을 크게 도와주고 있습니다. 저혈당을 자주 겪는 일부 환자에게는 뇌사 기증자의 췌장이나 췌도를 이식하는 치료가 시행되지만, 기증자가 부족하고 평생 면역억제제를 복용해야 합니다. 제2형 당뇨병에서는 생활습관 개선과 함께 다양한 먹는 약과 주사제가 쓰입니다. 줄기세포 연구는 이러한 치료의 한계 — 특히 제1형 당뇨병에서 스스로 인슐린을 만드는 능력을 되찾는 것 — 를 극복하려는 시도입니다.
방향 1: 자가 조혈모세포이식으로 면역 공격 멈추기
이 방식은 베타세포를 새로 만드는 것이 아니라, 아직 베타세포가 일부 남아 있는 발병 초기에 면역계를 '재설정'해 남은 베타세포를 지키려는 것입니다. 환자 본인의 조혈모세포를 채취해 둔 뒤 면역억제 치료를 하고, 보관한 조혈모세포를 다시 넣어 면역계가 새로 구성되도록 합니다.
브라질 연구팀은 새로 진단된 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 이 치료를 시행하고, 대부분의 환자가 일정 기간 인슐린 주사 없이 지냈으며 췌장의 인슐린 분비 능력을 나타내는 C-펩타이드 수치가 증가했다고 2007년 학술지 JAMA에 보고했습니다. 다만 인슐린 없이 지낸 기간은 환자마다 달랐고 일부는 다시 인슐린이 필요해졌으며, 면역억제에 따른 감염 등 부작용의 위험이 있어 일반적인 치료로 쓰이지는 않습니다.
방향 2: 줄기세포로 췌도 세포를 만들어 이식하기
ES세포나 iPS세포를 췌도 세포로 분화시켜 이식하면, 기증자 부족 문제를 해결하고 품질이 일정한 세포를 충분히 공급할 수 있습니다. 2025년 학술지 NEJM에는 줄기세포에서 완전히 분화시킨 췌도 세포를 중증 저혈당을 겪던 제1형 당뇨병 환자에게 간문맥으로 주입한 임상시험 결과가 보고되었습니다. 이식 후 참가자들에서 스스로 인슐린을 만드는 능력이 회복되고 중증 저혈당이 사라졌으며, 다수의 참가자가 1년 시점에 인슐린 주사 없이 지내게 되었다고 보고되었습니다. 이 방식은 면역억제제 복용이 필요하며, 연구는 계속 진행 중입니다.
일본에서는 교토대학 의학부 부속병원을 중심으로 iPS세포로 만든 췌도 세포를 시트 형태로 만들어 이식하는 임상연구가 진행되고 있습니다.
안전성에 관해 보고된 내용
두 방향 모두 면역억제와 관련된 위험이 핵심입니다. 자가 조혈모세포이식은 강한 면역억제로 감염 위험이 크고, 줄기세포 유래 세포 이식은 이식 세포를 지키기 위해 면역억제제를 계속 복용해야 합니다. 만능줄기세포 유래 세포의 경우 원하지 않는 세포의 증식 가능성도 장기간 확인해야 합니다.
앞으로의 연구 과제
면역억제 없이 이식 세포를 보호하는 방법(유전자 편집, 캡슐화 등), 장기적인 효과와 안전성 확인이 주요 과제입니다. 국제줄기세포학회(ISSCR) 지침은 만능줄기세포 유래 세포의 임상 적용에 엄격한 단계적 검증을 요구합니다.
당뇨병 연구에서 결과를 측정하는 방법
당뇨병 치료 연구에서는 지난 2~3개월의 평균 혈당을 반영하는 당화혈색소(HbA1c)가 가장 기본적인 지표입니다. 제1형 당뇨병의 세포 치료 연구에서는 여기에 더해, 췌장이 스스로 인슐린을 얼마나 만드는지를 보여 주는 C-펩타이드 수치, 하루 인슐린 사용량, 인슐린 주사 없이 지낸 기간(인슐린 비의존), 그리고 의식 저하 등을 일으키는 중증 저혈당의 횟수가 중요한 결과로 쓰입니다.
최근에는 연속혈당측정기로 혈당이 목표 범위(대개 70~180mg/dL) 안에 머문 시간의 비율을 측정하는 것도 널리 쓰입니다. 췌도 이식이나 줄기세포 유래 세포 이식 연구에서는 '인슐린 없이 HbA1c가 목표 수준을 유지하고 중증 저혈당이 없는 상태'를 성공의 기준으로 삼는 경우가 많습니다. 이러한 결과가 얼마나 오래 유지되는지, 면역억제제의 부담과 비교해 이익이 큰지를 장기간 확인하는 것이 중요합니다.
위 내용은 공개된 논문과 공공기관 자료에 보고된 결과를 요약한 것입니다. 대학·연구기관의 이름은 연구 출처를 밝히기 위한 것이며, 특정 의료기관의 소개나 추천이 아닙니다. 보고된 결과가 모든 사람에게 같은 효과를 의미하지는 않으며, 치료의 적합성은 담당 의료진이 판단합니다.
참고 문헌·자료
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, et al. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007;297(14):1568-1576. PubMed에서 보기
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem cell-derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes. N Engl J Med. 2025. PubMed에서 보기
- International Society for Stem Cell Research (ISSCR). Guidelines for Stem Cell Research and Clinical Translation (2021). https://www.isscr.org/guidelines
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