자폐 줄기세포 임상 결과 2026 — 제대 줄기세포 척수강 투여 1상과 제대혈 무작위 시험

요약 — 자폐 줄기세포 연구에서 2026년 여름 사람 대상 임상 결과 두 건이 잇달아 나왔습니다. 이란 테헤란의과대학 연구팀은 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 어린이 5명에게 제대 유래 간엽계 줄기세포를 척수강 안으로 한 달 간격으로 세 번 넣은 1상 시험에서 5명 모두의 CARS 점수가 좋아졌고 심각한 이상 반응은 없었다고 보고했습니다. 중국 인민해방군 총병원 연구팀은 면역 조절 이상이 함께 있는 자폐 아동 36명을 무작위로 나눈 이중맹검 시험에서 제대혈 단핵세포군의 사회성 점수(SRS-2)가 위약군보다 더 좋아졌다고 발표했습니다. 두 연구의 내용과 의미를 차례로 정리합니다.

자폐 스펙트럼 장애와 지금의 지원 방법

자폐 스펙트럼 장애(autism spectrum disorder, 일본어 自閉スペクトラム症)는 사회적 의사소통의 어려움과 반복적인 행동·관심을 특징으로 하는 신경발달 질환입니다. 지금 아이들이 받는 지원의 중심은 응용행동분석 같은 행동 중재, 언어치료, 작업치료, 특수교육이며, 과민함이나 주의력 문제처럼 동반 증상이 심하면 약물을 함께 씁니다. 이런 방법은 아이의 생활 기술을 넓히는 데 중요하지만, 가족들은 뇌 안의 염증이나 면역 반응처럼 몸의 변화에 작용하는 방법에도 관심을 보여 왔습니다.

최근 연구에서는 일부 자폐 아동의 혈액과 뇌척수액에서 염증성 사이토카인이 높게 나타난다는 보고가 이어졌습니다. 간엽계 줄기세포(MSC)와 제대혈 세포는 염증을 가라앉히고 신경을 보호하는 물질을 내보내는 성질이 있어, 이 '신경 염증' 가설을 바탕으로 자폐 아동 대상 세포 임상시험이 여러 나라에서 진행되고 있습니다. 질환 전반의 연구 흐름은 자폐 스펙트럼 장애 줄기세포 연구 페이지에서 볼 수 있습니다.

이란 1상 시험 — 자폐 줄기세포를 척수강 안으로 세 번

2026년 7월 30일 학술지 'Stem Cell Research & Therapy'에 실린 이 연구는 테헤란의과대학 로즈베 병원 정신의학연구센터와 로얀 연구소가 함께 진행했습니다. 대상은 진단 기준(DSM-5)에 맞는 3세에서 7세 사이 자폐 아동 5명이며, 모두 두 달 이상 같은 행동치료와 약물을 유지하던 아이들이었습니다. 연구팀은 다른 사람의 탯줄에서 얻은 간엽계 줄기세포(UC-MSC) 2,000만 개를 허리 부위 척수강 안(intrathecal)으로 넣는 과정을 한 달 간격으로 세 번 시행하고, 여섯 달 동안 경과를 살폈습니다.

안전성 면에서는 심각한 이상 반응이 한 건도 없었습니다. 5명 모두 한 번 이상 가볍거나 중간 정도의 일시적인 반응을 보였는데, 발열이 5명, 메스꺼움이 4명이었고 모두 지나가는 증상이었습니다. 연구팀은 투여 전후로 상태를 지켜보며 이런 반응을 관리했습니다.

탐색적으로 살핀 결과도 희망적이었습니다. 자폐 증상의 정도를 나타내는 CARS 점수가 5명 모두에서 좋아졌고, 이 가운데 2명은 '경도에서 중등도' 범위에서 '자폐 아님' 범위로, 3명은 '중증' 범위에서 '경도에서 중등도' 범위로 옮겨 갔습니다. 부모가 평가하는 ATEC 점수 등 다른 지표도 개선되었으며, 뇌척수액의 염증 물질인 TNF-α와 IL-6가 참가자 전반에서 일관되게 낮아졌습니다. 한 아이에게서는 뇌파가 더 전형적인 형태로 바뀐 모습도 관찰되었습니다.

중국 무작위 이중맹검 시험 — 제대혈 단핵세포의 사회성 개선

두 번째 연구는 2026년 6월 19일 같은 학술지(17권 301번 논문)에 실렸습니다. 중국 인민해방군 총병원 제1의학센터와 난카이대학 연구진은 3세에서 8세 사이 자폐 아동 가운데 혈액 속 염증성 사이토카인(IL-6, TNF-α 등)이 기준치의 1.5배를 넘는 '면역 조절 이상' 아이들만 골랐습니다. 36명을 무작위로 두 군에 나눈 뒤, 한쪽에는 다른 사람의 제대혈에서 얻은 단핵세포(UCB-MNC) 3억 개를, 다른 쪽에는 같은 양의 생리식염수를 일주일 간격으로 네 번 정맥에 넣었습니다. 아이와 평가자 모두 어느 군인지 모르게 했고, 두 군 모두 기존 재활을 그대로 받았습니다.

13주째 분석(군당 17명)에서 주요 평가지표인 SRS-2 총점이 제대혈 세포군에서 위약군보다 평균 6.03점 더 낮아졌습니다(P = 0.045). SRS-2는 점수가 낮을수록 사회적 어려움이 적다는 뜻입니다. 특히 사회 인지 영역에서는 차이가 9.95점으로 더 뚜렷했습니다(P = 0.002). 4주째에는 놀이·여가 영역과 주의력 관련 점수에서도 세포군이 앞섰습니다.

이상 반응은 양쪽 군에서 비슷한 수준이었습니다. 세포군에서는 일시적인 흥분 4건과 미열 1건이, 위약군에서는 일시적인 흥분 2건, 주사 부위의 가벼운 부종 1건, 미열 3건이 있었고, 이식과 관련된 큰 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 2017년과 2020년 듀크대학교 제대혈 연구를 다룬 자폐 제대혈 임상시험 글과 함께 읽으면, 대상 아이를 좁혀 설계한 이번 시험의 의미가 더 잘 보입니다.

두 연구가 보여 준 자폐 줄기세포 연구의 단계

이란 연구는 안전성과 실행 가능성을 보는 1상 시험이고 대조군이 없는 소규모 연구입니다. 그래서 연구팀은 행동 변화와 염증 지표의 개선을 '예비 결과'로 소개하며, 더 큰 대조 시험으로 확인하겠다는 계획을 밝혔습니다. 중국 연구는 위약 대조와 이중맹검을 갖춘 설계로, 주요 평가지표에서 통계적으로 의미 있는 차이를 보였다는 점이 큰 진전입니다. 한편 적응 행동을 재는 Vineland-3 종합 점수에서는 두 군의 차이가 뚜렷하지 않았고, 추적 기간이 13주로 짧았기 때문에 연구팀은 여러 기관이 참여하는 더 긴 시험을 다음 과제로 꼽았습니다.

두 연구에서 공통으로 눈에 띄는 점은 '염증'에 초점을 맞췄다는 것입니다. 한쪽은 뇌척수액의 염증 물질이 줄어든 것을 확인했고, 다른 쪽은 처음부터 혈액 염증 수치가 높은 아이들을 골라 효과를 살폈습니다. 앞으로는 어떤 아이에게 세포 치료가 더 잘 맞는지 미리 가려내는 기준이 연구의 중심이 될 것으로 보입니다.

일본에서 자폐 줄기세포 치료는 어떻게 다뤄지나요

일본에서는 줄기세포를 쓰는 치료와 연구가 '재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률(재생의료법)'의 관리를 받습니다. 의료기관은 계획을 인정 위원회의 심사를 거쳐 후생노동성에 제출해야 하며, 제출된 계획은 공개 시스템에서 확인할 수 있습니다. 제도의 흐름은 일본 재생의료 연표 글에, 유치 줄기세포를 활용한 일본의 소아 신경 질환 연구는 뇌성마비 유치 줄기세포 글에 정리했습니다.

자주 묻는 질문

자폐 줄기세포 치료는 어떤 세포를 쓰나요?

이번 두 연구에서는 탯줄 조직에서 얻은 간엽계 줄기세포(UC-MSC)와 제대혈에서 얻은 단핵세포(UCB-MNC)를 썼습니다. 이 밖에 골수 줄기세포, 줄기세포 상청액, 엑소좀을 이용한 연구도 해외에서 등록되어 진행되고 있습니다.

척수강 내 투여와 정맥 투여는 무엇이 다른가요?

척수강 내 투여는 허리에서 뇌척수액이 흐르는 공간으로 세포를 직접 넣는 방법으로, 뇌와 가까운 곳에 세포가 닿도록 하려는 목적이 있습니다. 정맥 투여는 팔의 혈관으로 넣는 방법이어서 시술 부담이 작습니다. 이란 연구는 척수강 내 투여를, 중국 연구는 정맥 투여를 사용했습니다.

어떤 아이가 대상이 될 수 있나요?

연구마다 나이, 증상 정도, 혈액 염증 수치 같은 참가 기준이 다릅니다. 이번 중국 시험처럼 면역 조절 이상이 있는 아이로 대상을 좁힌 연구도 있습니다. 실제 적합 여부는 아이의 상태를 직접 본 담당 의료진이 판단합니다.

정리

2026년 여름 발표된 두 연구는 자폐 줄기세포 연구가 안전성 확인을 넘어 대조군을 갖춘 시험에서 사회성 개선을 보고하는 단계로 들어섰음을 보여 줍니다. 척수강 내 제대 줄기세포 투여 1상에서는 5명 모두의 CARS 점수가 좋아졌고, 무작위 이중맹검 시험에서는 제대혈 세포군의 SRS-2 점수가 위약군보다 더 좋아졌습니다. 보고된 효과는 아직 소규모 연구의 결과이며, 더 많은 아이를 대상으로 한 시험이 이어지고 있습니다. 치료의 적합성과 위험은 담당 의료진이 판단합니다.

자폐·발달장애·뇌성마비 →